Edição gênica é possibilidade de tratamento para a distrofia muscular

A distrofia muscular de Duchenne atinge 1 a cada 3,5 a 5 mil meninos, levando à incapacidade e à morte precoce

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Nas distrofias musculares, mutações genéticas causam degeneração muscular. A musculatura fica progressivamente mais fraca e, com o tempo, o paciente precisa de cadeira de rodas, e vai ficando dependente para atividades cada vez mais simples, levando até mesmo à morte, já que o problema também atinge a musculatura respiratória e da deglutição.

A falha acontece no gene que produz a distrofina, uma proteína fundamental para manter a fibra muscular íntegra. Existem diversas formas da doença, que atingem crianças e adultos em diferentes graus. A mais grave e mais frequente é a distrofia muscular de Duchenne, que ocorre em pacientes do sexo masculino desde a infância. Ela atinge 1 a cada 3,5 a 5 mil meninos.

Nesta edição de Decodificando o DNA, Mayana Zatz, que estuda há muitos anos a doença, fala de trabalhos recentes com cães, colocando a edição gênica pela técnica CRISPR como um tratamento possível. A pesquisa publicada na revista Science que ela cita, porém, não acompanhou os cachorros por muito tempo após os experimentos, ao contrário do que têm feito os estudos do grupo da  geneticista com cães da raça Golden Retriever.

Ouça a professora do Departamento de Genética e Biologia Evolutiva do Instituto de Biociências (IB) da USP clicando no áudio acima.

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