O Reino Unido é o primeiro país a aprovar a edição genética para tratar anemia falciforme e talassemia. A tecnologia se destaca pela abordagem direta à genética e sinaliza o seu potencial como cura única para doenças.
As duas doenças são causadas por mutações nos genes que codificam a hemoglobina (a molécula sanguínea responsável pelo transporte de oxigênio para as células). Na anemia falciforme, a mutação faz as células sanguíneas ficarem com a aparência de uma foice. Por isso, formam-se agregados que entopem os vasos sanguíneos. Na talassemia, as mutações resultam na redução da hemoglobina e das hemácias do sangue, o que causa fadiga, dificuldades de respiração e batimentos cardíacos irregulares.
No Brasil, estima-se que existam cerca de 100 mil pacientes com anemia falciforme e aproximadamente mil pessoas com a forma mais grave de talassemia. “O custo para tratar esses pacientes seria astronômico, muito acima dos recursos do Ministério da Saúde”, diz Mayana Zatz, diretora do Centro de Estudos sobre o Genoma Humano e Células-Tronco da USP.
“[Esse é] mais um sucesso da descoberta de Jennifer Doudna e Emanuelle Charpentier, que ganharam o Prêmio Nobel pela descoberta da técnica de CRISPR, abrindo perspectivas para o tratamento de novas doenças genéticas”, conclui Mayana.
Decodificando o DNA
A coluna Decodificando o DNA, com a professora Mayana Zatz, vai ao ar quinzenalmente, quarta-feira às 9h, na Rádio USP (São Paulo 93,7; Ribeirão Preto 107,9) e também no Youtube, com produção da Rádio USP, Jornal da USP e TV USP.
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