Blog

Na semana passada, Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier ganharam o Prêmio Nobel de Química. As cientistas desenvolveram um método de edição genética chamado CRISPR-Cas9. Hoje, em Decodificando o DNA, a professora Mayana Zatz explica como funciona a técnica.

“Ela é muito mais simples, mais eficiente e tem um potencial de ligar vários genes ao mesmo tempo”, relata a geneticista. “Já existem tratamentos clínicos para algumas formas de câncer, como leucemias, linfomas e mielomas múltiplos, lembrando que câncer também é uma doença genética.”

Mayana também comenta que os pesquisadores do Centro de Estudos sobre o Genoma Humano e Células-Tronco (CEGH-CEL) da USP já aplicam o CRISPR-Cas9 em muitos projetos. É o caso dos estudos da distrofia muscular de Duchenne, uma doença que só afeta o sexo masculino, com uma incidência de um em cada 3 a 5 mil nascimentos. Esses meninos têm uma mutação que causa deficiência de uma proteína chamada distrofina, responsável por manter a fibra muscular inteira. Sem ela, os pacientes com Duchenne têm sobrevida curta.

“Recentemente, identificamos dois pacientes raríssimos com uma mutação responsável pela ausência total de distrofina no músculo e, surpreendentemente, eles não perderam a capacidade de andar depois dos 20 anos”, explica Mayana.

Saiba mais sobre como está o andamento desse e outros estudos clicando no player acima.