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A tecnologia CRISPR-Cas9 (Conjunto de Repetições Palindrômicas Curtas Regularmente Espaçadas) em associação com a nuclease Cas9, que já é pesquisada para modificação genética de plantas, microrganismos e tratamento de câncer, tem agora os primeiros resultados em doenças oculares. ​​​​​​As pesquisas que fundamentaram essa tecnologia deram o Prêmio Nobel de Química de 2020 para duas pesquisadoras: a francesa Emmanuelle Charpentier e a estadunidense Jennifer A. Doudna.

Eduardo Rocha cita um estudo de Eric Pearce, de Harvard, e seus colaboradores, publicado em maio na revista médica  New England Journal of Medicine, que mostrou os resultados do uso de CRISPR em uma doença ocular. Na verdade, diz ele, não foi a primeira intervenção em olhos humanos. Em novembro de 2023, um estudo liderado por Anji Wei e colaboradores de Xangai, na China, tratou córneas de três pessoas com herpes recorrente e demonstrou segurança e remissão das crises de inflamação. No estudo atual, uma degeneração retiniana, que leva à cegueira precocemente e é determinada por uma mutação genética identificada por pesquisas anteriores, foi tratada; 14 pessoas, das quais duas crianças, receberam a terapia no espaço sub-retiniano, via injeção, aplicação única em cada pessoa, e três diferentes doses foram testadas nos diferentes voluntários que concordaram em participar da pesquisa. A primeira e mais encorajadora constatação foi que o tratamento não levou a problemas graves, ou seja, foi seguro. O segundo é que, das 14 pessoas, seis tiveram melhora da visão e da qualidade de vida medida por questionários. 

Diz o colunista: “Os achados foram obtidos em um pequeno grupo, em uma doença bem específica, e não temos informações ainda do que pode ocorrer a longo prazo. As observações devem ser tomadas com cautela, por enquanto, mas encorajam novos estudos em doenças genéticas com gene já doente que seja conhecido. É preciso deixar claro que, em doenças degenerativas, onde a lesão é cicatricial ou avançada, mudar ou editar um gene não deve ser a saída, por enquanto. Mas os achados abrem uma perspectiva animadora para novas pesquisas, que nessas doenças envolvem conhecimentos prévios, inovação em genética molecular, bioinformática e oftalmologia. Ou seja, trabalho em equipe sobre ombros de gigantes”.

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