Nova abordagem terapêutica usa organoides celulares para tratar ratos com síndrome de Timothy

Achados promissores abrem caminhos para o desenvolvimento de novas terapias

 16/05/2024 - Publicado há 6 meses
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No mês passado, foram publicados dois artigos na revista Nature que salientam a importância dos organoides: um do colo de intestino e o outro, do cérebro. Essas estruturas tridimensionais mimetizam a complexidade biológica de tecidos vivos, ou seja, por serem modelos de órgãos humanos, reduzem os experimentos em animais.

Um desses artigos foi feito por um grupo de pesquisadores liderados por Sergiu Pasca, da Universidade de Stanford, nos Estados Unidos. Os cientistas coletaram células de três pacientes com a síndrome de Timothy, uma doença genética muito rara que causa autismo, problemas neurológicos e cardíacos. Ela é causada por uma mutação em um gene chamado CACNA1C, responsável pela formação de um dos quatro canais por onde o cálcio entra nas células. Eles cultivaram as células dos pacientes por 250 dias até conseguir um organoide com todos os tipos de neurônios que formam o córtex cerebral. Para criar um ambiente mais semelhante ao que acontece in vivo, os pesquisadores injetaram os organoides no cérebro de ratos e observaram o que acontecia. 

No Centro de Estudos sobre o Genoma Humano e Células-Tronco (CEGH-CEL) da USP, os pesquisadores estão construindo organoides a partir de pacientes com diferentes mutações responsáveis por doenças neurológicas ou neurodesenvolvimento. “Vamos testar diferentes estratégias para corrigir as mutações e observar seus efeitos”, explica Mayana Zatz, diretora do CEGH-CEL. “Além disso, estamos construindo organoides de centenários cognitivamente saudáveis. Queremos entender como funcionam os seus neurônios.”


Decodificando o DNA
A coluna Decodificando o DNA, com a professora Mayana Zatz, vai ao ar quinzenalmente, quarta-feira às 9h, na Rádio USP (São Paulo 93,7; Ribeirão Preto 107,9) e também no Youtube, com produção da Rádio USP,  Jornal da USP e TV USP.

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