Doença genética, herdada dos pais, e ainda sem cura, a AME – Atrofia Muscular Espinhal – ainda mobiliza a Justiça e a sociedade para a compra dos poucos tratamentos disponíveis no mundo. Tema do Pílula Farmacêutica desta semana, a AME é resultado da perda de neurônios motores que ficam numa região chamada “corno anterior da medula espinhal”. Conta a acadêmica Giovanna Bingre, orientanda da professora Regina Andrade, da Faculdade de Ciências Farmacêuticas de Ribeirão Preto (FCFRP) da USP, que a perda dos neurônios é explicada pela deficiência do organismo em produzir uma proteína que garante a sobrevivência dessas células.
Segundo Giovanna, “sem esses neurônios, os músculos se atrofiam progressivamente”, levando à perda da capacidade de se mover e de respirar. Por isso, é importante que o pediatra reconheça os sinais da doença o mais cedo possível, ainda no primeiro ano de vida da criança, para que os poucos e caros tratamentos existentes possam interromper o processo de perda dos neurônios. Sem essas opções, as expectativas de vida dessas pessoas não são boas, já que os tratamentos apenas melhoram o conforto de quem, muitas vezes, precisa de auxílio de ventilação mecânica para respirar, além de cuidadores em tempo integral.
A droga que ficou mais famosa aqui no Brasil, pelas campanhas de famílias para salvar a vida de suas crianças, a Nusinersena, tem um custo anual de mais de R$ 1 milhão. Sabendo que o tratamento deve ser iniciado antes que o paciente complete dois anos de idade, este custo pode chegar a mais de R$ 11 milhões. Recentemente incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS), a dose de Nusinersena deve sair por cerca de R$ 147 mil, mas com doses limitadas para cada paciente.
Sobre o funcionamento do medicamento, Giovanna diz que a Nusinersena realiza “a conversão entre os genes SMN 1 e 2, envolvidos na manifestação da doença”. Segundo a acadêmica, o fármaco faz com que o gene do tipo 1 produza a proteína correta para o funcionamento dos neurônios motores, mas esse tratamento precisa começar antes do segundo ano de vida, pois corre o risco de não ser eficiente para impedir a morte desses neurônios.
Além da Nusinersena, outro medicamento, o suíço Onasemnogene abeparvovec, também trata a AME, aumentando “os níveis do SMN funcional”, afirma Giovanna. É o medicamento mais caro do mundo, chegando a custar em torno de US$ 2 milhões o tratamento.
Segundo Giovanna, esse medicamento demonstrou em pesquisas resultados promissores para frear a doença, mas não pode reverter o dano quanto aos neurônios já perdidos.
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