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Hoje (29) o assunto da coluna O Minuto do Cérebro é uma nova esperança para crianças com uma doença muito grave, a leucodistrofia metacromática. Segundo o professor Octávio Pontes Neto, é uma doença genética muito rara, que provoca a perda progressiva da capacidade motora e mental em crianças, levando muitas vezes à morte precoce. Até pouco tempo, não havia tratamento eficaz. Agora, um estudo publicado no New England Journal of Medicine mostrou que uma nova terapia genética chamada atidarsagene autotemcel pode mudar essa história. Ela utiliza células-tronco do próprio paciente, modificadas em laboratório para corrigir o defeito genético e depois são reintroduzidas no organismo. Crianças tratadas precocemente, antes dos sintomas graves aparecerem, conseguiram manter a capacidade de andar, falar e aprender, mesmo anos após o tratamento, o que é um grande avanço.

O estudo acompanhou os pacientes por um período de até 12 anos e mostrou que o tratamento é seguro. Não houve casos de câncer relacionados à terapia, que era uma preocupação em estudos anteriores de terapia gênica. As principais complicações foram relacionadas ao preparo para o transplante de células-tronco, mas tudo foi bem controlado. Porém, é importante dizer que o tratamento é mais eficaz quando feito antes dos sintomas se instalarem. Por isso, os pesquisadores destacam a importância de diagnosticar a doença o mais cedo possível, idealmente através de testes em recém-nascidos. Assim, poderemos oferecer essa oportunidade antes que o cérebro da criança sofra danos irreversíveis.

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