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Por Marcia Avanza

Na coluna Minuto do Cérebro desta semana, o professor Octávio Pontes fala sobre uma doença neurológica rara, incapacitante e que ganhou maior visibilidade nos últimos anos: a síndrome da pessoa rígida. Ele explica que a síndrome da pessoa rígida é uma doença neurológica autoimune rara, mas extremamente incapacitante. Ela provoca rigidez progressiva e espasmos dolorosos, principalmente no tronco e nas pernas, mas também pode comprometer braços e outras regiões do corpo. Com o tempo, essa rigidez pode limitar muito a marcha, o equilíbrio e a autonomia do paciente. Em muitos casos, se a doença não for controlada, ela pode levar à incapacidade permanente e até a complicações graves. “O grande desafio é que ainda não existe tratamento aprovado especificamente para essa condição. Hoje usamos combinações de medicações sintomáticas, como benzodiazepínicos e relaxantes musculares, além de imunoterapias usadas de forma off-label, como imunoglobulina, plasmaférese e rituximabe. O problema é que muitos pacientes respondem de forma incompleta, e uma parcela importante acaba precisando de apoio para caminhar ou mesmo de cadeira de rodas. Por isso, qualquer avanço terapêutico mais efetivo chama muita atenção nessa área.”

Um novo estudo com a terapia CAR-T está trazendo esperança para esses pacientes. O professor conta que esse estudo de fase 2 avaliou uma terapia celular chamada mivocabtagene autoleucel, ou miv-cel, que é uma CAR-T autóloga anti-CD19. “Em termos simples, os pesquisadores coletam células de defesa do próprio paciente, modificam essas células em laboratório para reconhecer e eliminar linfócitos B, e depois reinfundem esse material. Isso é importante porque, na síndrome da pessoa rígida, os linfócitos B participam da resposta autoimune e muitos pacientes apresentam autoanticorpos contra a enzima GAD, envolvida na regulação inibitória do sistema nervoso. A ideia, portanto, é agir mais perto da raiz do problema autoimune. No estudo, 26 adultos com resposta inadequada a pelo menos uma imunoterapia receberam uma única infusão após linfodepleção. Com seguimento mediano de 6,5 meses, houve melhora estatisticamente significativa na caminhada medida pelo teste dos 25 pés. A mediana de melhora foi de 4,8 segundos, o que correspondeu a uma melhora mediana de 46%. Isso é muito expressivo, porque uma melhora de 20% já é considerada clinicamente relevante, e cerca de 81% dos pacientes ultrapassaram esse limiar. Além disso, entre os pacientes que precisavam de auxílio para andar, no início, dois terços deixaram de precisar desse apoio na semana 16. Também houve melhora importante em escalas funcionais e de gravidade da doença e todos permaneceram sem necessidade de novas imunoterapias ou tratamento de resgate até o último acompanhamento.”