Anvisa libera medicamento de R$ 12 milhões para tratar doença rara

Segundo Wilson Marques Júnior, o Zolgensma age na reposição do gene doente nos casos de atrofia muscular espinhal, moléstia predominantemente infantil

A Anvisa aprovou recentemente o registro de um medicamento considerado o mais caro do mundo para tratar crianças com atrofia muscular espinhal, mais conhecida como AME. A doença, considerada rara, se enquadra no critério de classificação: atinge 65 a cada 100 mil pessoas. Segundo o professor Wilson Marques Júnior, do Departamento de Neurologia da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da USP, em entrevista ao Jornal USP no Ar, na atrofia muscular o neurônio responsável pelos nossos movimentos para de funcionar e “então a pessoa que é acometida dessa doença vai perdendo os movimentos”.

No tipo mais comum da doença, há uma mutação no gene chamado SMN1, responsável pela sobrevivência do neurônio motor, o que ocasiona a paralisia e atrofia progressiva. A criança pode nascer com a doença, ou, no caso mais frequente, a doença aparece nos seis primeiros meses de vida. No tipo dois, a doença começa um pouco mais tarde, a criança consegue ficar sentada mas não consegue andar; no tipo três, a criança consegue andar durante algum tempo. Já o tipo quatro acomete os adultos. Segundo o professor, todas elas resultam de mutação no gene SMN1.

O professor explica que, até pouco tempo atrás, não havia tratamento curativo para a doença: “Eram utilizados fisioterapia, terapia respiratória, nutrição, terapia ocupacional, além do cuidado em evitar infecções e pneumonia”. Com o surgimento do nusinersena, foi possível controlar a doença. O professor explica como o medicamento age no organismo: “A gente tem esse SMN1 que causa a doença, mas a gente tem um outro gene, que é o SMN2, muito parecido com o primeiro, mas, em condições normais, ele produz pouca proteína. Então, o nusinersena faz com que o SMN2 trabalhe mais, produza mais proteína, que é a mesma proteína produzida pelo SMN1.”

Segundo o professor, o nusinersena “é muito eficaz e foi aprovado no Brasil. Ele está disponível no SUS, sendo oferecido para o tipo um da doença, antes que a criança  tenha comprometimento respiratório”. Já o medicamento recentemente aprovado pela Anvisa, o Zolgensma, traz uma perspectiva de cura aos pacientes: ele age na reposição do gene doente. Tabelado como o mais caro do mundo, o custo é de R$ 12 milhões. O professor compartilha que é possível que o governo negocie preços mais acessíveis do medicamento. Sobre a sua implementação na rede pública de saúde, o professor diz: “A Anvisa aprovou o uso do medicamento, a empresa responsável ainda terá que fornecer algumas informações, em princípio está aprovado, mas ele não foi incorporado no SUS. Essa será uma outra luta a ser realizada”.

Saiba mais ouvindo a entrevista na íntegra.


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