Esta semana, o professor Octávio Pontes Neto fala sobre a Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 (AME). Segundo o professor, uma doença progressiva, genética e que atinge crianças, que desenvolvem problemas nos neurônios motores. Essas crianças acabam evoluindo, muito precocemente, para a fraqueza muscular progressiva, não têm capacidade de se sentar sozinhas, são muito flácidas e acabam, antes dos dois anos, restritas ao leito, evoluindo para a necessidade de ventilação mecânica.
A boa notícia, segundo o professor, é que na semana passada, dia 2 de novembro, pesquisadores da Universidade de Ohio publicaram na New England Journal of Medicine nova alternativa terapêutica para essas crianças. Com terapia gênica, colocaram o gene defeituoso/faltante em um adenovírus e infectaram 15 crianças com AME. Os resultados, diz o professor, foram muito animadores, algumas conseguiram se sentar, outras até andar. “O estudo está na fase um, mas sugere que a terapia gênica pode ser uma alternativa muito eficaz para o tratamento dessa condição.” Ouça acima, na íntegra, o comentário do professor Octávio Pontes Neto.
